​Varios centros de investigación acuerdan impulsar la terapia génica para enfermedades raras en España

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Más de 285 asociaciones de enfermedades raras se unen para alzar la voz por los más de 3,3 millones de afectados



El Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) han firmado un acuerdo con la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals para el desarrollo de estos tratamientos en patologías poco frecuentes.


En concreto, su colaboración permitirá el codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas. El programa principal, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II y está basado en una de estas licencias.


Y aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos y se alcancen los hitos reglamentarios.


Además del programa de la anemia de Fanconi, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018.


"El objetivo final de este Consorcio es optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible", según ha destacado Juan Bueren, jefe de dicha división.


DESIGNADOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS POR EMA Y FDA


Los presentes proyectos de terapia génica se llevarán a cabo utilizando vectores virales desarrollados por el equipo de investigación CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, después de que las agencias europea y americana de medicamentos (EMA y FDA respectivamente) ya hayan otorgado la designación de medicamentos huérfanos para el desarrollo de los mismos.


El objetivo de estos medicamentos de terapia génica es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes con las enfermedades antes mencionadas.


Para mostrar la eficacia potencial de los tratamientos de terapia génica para enfermedades como las inmunodeficiencias congénitas graves y las hemoglobinopatías, se deben llevar a cabo estudios clínicos y preclínicos complejos, como los que se espera que se desarrollen gracias a este consorcio público-privado internacional.


Para que el Consorcio pueda generar y desarrollar vectores de terapia génica y comercializarlos en colaboración con Rocket, han sido también esenciales el apoyo financiero para la investigación básica durante más de quince años a través de los Planes Nacionales de Investigación y la colaboración de la Fundación Botín.

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