Ya es posible evitar mutaciones genéticas sin romper el ADN

|

ADN

Para tratar diabetes. 


Un estudio del Salk Institute de California, en el que han participado científicos catalanes, ha logrado crear una nueva versión de una tecnología de edición genética que permite activar genes sin crear rupturas en el ADN y evitar mutaciones no deseadas.


Una herramienta que han probado en ratones para tratar diabetes, enfermedad renal aguda y distrofia muscular.


El trabajo, publicado por la revista 'Cell', ha contado con la participación de investigadores del Hospital Clínic de Barcelona, el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (Idibaps), la Universidad Católica de Murcia (Ucam) y la Fundación Pedro Guillén.



REVERTIR LOS SÍNTOMAS DE LA ENFERMEDAD


Para probar el método, los investigadores lo usaron en modelos de ratón con un gen endógeno que revirtiera los síntomas de cada enfermedad: en la enfermedad renal, lograron una mejor función renal después de una lesión aguda; en la diabetes tipo 1, aumentaron la actividad de los genes que generan células productoras de insulina, y redujeron los niveles de glucosa en sangre.


En el caso de la distrofia muscular también lograron una mejora, y el director general y nefrólogo del Clínic Josep M. Campistol ha esperado que "este nuevo enfoque algún día se pueda trasladar a la práctica clínica y confirme su potencial terapéutico", aunque por el momento se necesitan más pruebas de seguridad antes de poder realizarla en humanos.


El hospital barcelonés ha explicado que el equipo trabaja actualmente para mejorar la especificidad de este sistema y poder aplicarlo a más tipos de células y órganos para tratar una gama más amplia de enfermedades humanas.


LUGARES ESPECÍFICOS DEL GENOMA


El sistema cuenta con una encima que se acopla a las moléculas de ARN guía y la dirigen al lugar correcto del genoma para crear las roturas en la cadena, y recientemente algunos investigadores han empezado a utilizar una forma "muerta" de esta encima,  que se une a interruptores moleculares y puede dirigirse a lugares específicos sin cortar el ADN.

Esta variante nueva tiene el problema de que es "demasiado grande y voluminosa" para caber en el vehículo que se utiliza para administrar este tipo de terapias a células en organismos vivos, con un tipo de virus.


El estudio logró "empaquetar" las encimas en un virus de este tipo, y los interruptores y el ARN guía en otro, además de optimizar estas moléculas para asegurarse que acaban en el lugar deseado del genoma, y que activan el gen indicado.

Sin comentarios

Escribe tu comentario




No está permitido verter comentarios contrarios a la ley o injuriantes. Nos reservamos el derecho a eliminar los comentarios que consideremos fuera de tema.
AHORA EN LA PORTADA
ECONOMÍA
Leer edición en: CATALÀ | ENGLISH