La terapia génica revolucionaria ofrece esperanza para los cánceres intratables

Científicos del Reino Unido han utilizado un nuevo y revolucionario tipo de terapia génica para tratar a un paciente joven con leucemia de células T recidivante. La administración de la técnica, una primicia mundial, ha generado esperanzas de que pronto pueda ayudar a abordar otros cánceres infantiles y enfermedades graves.

Alyssa, de Leicester, se había sometido a quimioterapia y a un trasplante de médula ósea en un intento por aliviar su leucemia, sin éxito. Sin más tratamientos disponibles, las perspectivas para el niño de 13 años eran sombrías.

Pero después de recibir una infusión de células T donadas, modificadas con una nueva tecnología conocida como edición de bases, Alyssa se está recuperando y ha estado en remisión durante seis meses.

“Estamos en una extraña nube nueve para ser honesto. Es increíble”, dijo su madre, Kiona.

Ahora, el equipo del hospital Great Ormond Street de Londres (Gosh) que trató a Alyssa se está preparando para reclutar a otros 10 pacientes con leucemia de células T, que también han agotado todos los tratamientos convencionales, para realizar más ensayos. Si tienen éxito, se espera que las células editadas en base puedan administrarse a pacientes afectados por otros tipos de leucemia y otras enfermedades.

“Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, dijo el profesor inmunólogo Waseem Qasim, uno de los líderes del proyecto. Presentará los resultados del ensayo en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología en Nueva Orleans este fin de semana.

La leucemia de células T es un cáncer que afecta a una clase de glóbulos blancos conocidos como células T. Estos no se desarrollan adecuadamente y crecen demasiado rápido, lo que interfiere con el crecimiento de las células sanguíneas en el cuerpo. Los tratamientos estándar incluyen trasplantes de médula ósea y quimioterapia. En el caso de Alyssa, estos no lograron detener el progreso de la enfermedad y su única opción parecía ser los cuidados paliativos.

Pero el progreso reciente en la terapia celular ofreció un nuevo método para abordar su condición. Las células T se recolectaron de un donante sano y se cambiaron para que pudieran matar otras células T, incluidas sus células de leucemia. Esto se hizo mediante la edición básica, que permite a los científicos realizar un solo cambio en los miles de millones de letras de ADN que componen el código genético de una persona.

Otras tecnologías pueden lograr cambios tan mínimos, pero están asociadas con más efectos secundarios. Esto es un problema menor con la edición básica y permitió que el equipo de Gosh hiciera una serie de cambios separados en las células T donadas. Estas alteraciones complejas fueron necesarias para garantizar que las células T realineadas solo atacaran a las células T leucémicas y no se destruyeran entre sí a través del "fuego amigo". También permitieron que las células funcionaran después de la quimioterapia y evitaron que afectaran a las células normales.

Siguiendo sus tratamientos originales, Alyssa nunca logró una remisión completa. Después de su terapia celular de base editada y un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico, ha estado libre de leucemia durante más de seis meses.

“Los médicos han dicho que los primeros seis meses son los más importantes”, dijo Kiona. “No queremos ser demasiado arrogantes, pero seguimos pensando: 'Si pueden deshacerse de él, solo una vez, ella estará bien'. Y tal vez tengamos razón.

El punto crucial es que la terapia de Alyssa se basó en células T donadas que se pueden editar, por lo que la compatibilidad de donantes no es un problema. “Esta es una terapia celular universal 'lista para usar' y, si se replica, marcará un gran paso adelante en este tipo de tratamientos”, dijo la Dra. Louise Jones del Medical Research Council, que financió el proyecto.