Esperanza contra el cáncer: un medicamento experimental cura la leucemia avanzada a 18 personas

En el estudio participaron 60 pacientes con la enfermedad

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Foto: Europa Press

 

En una semana marcada por cuestiones económicas, en materia de investigación y ciencia, relacionada con la salud, ha habido una noticia muy esperanzadora; y es que un grupo de investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas han logrado curar la leucemia avanzada en 18 pacientes gracias a la administración del fármaco experimental revumenib, anteriormente conocido como SNDX-5613, según los resultados del estudio fase I AUGMENT-101, publicados en la revista Nature.

 

Según explicaron, la tasa de respuesta general entre 60 pacientes fue del 53%, mientras que la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30%.

 

"Estos resultados sugieren que revumenib puede ser una terapia oral dirigida efectiva para pacientes con leucemia aguda causada por alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes", ha dicho el líder del estudio, Ghayas Issa

 

Se trata de la primera evidencia que muestra la seguridad y la actividad clínica de la inhibición de la menina, inducida por dicho tratamiento, en la leucemia aguda, y los datos demuestran el potencial para dirigirse a las proteínas del andamio que han demostrado ser puntos vulnerables en cánceres específicos. Según el investigador, dirigirse a la menina interrumpe la maquinaria de transcripción de genes y cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión.

 

PACIENTES DE TODAS LAS EDADES, LEUCEMIAS DE TODAS CLASES

 

El ensayo inscribió a 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años, incluidos niños de hasta 10 meses. Los tipos de enfermedades incluyeron leucemia mieloide aguda (82%), leucemia linfocítica aguda (16%) y leucemia aguda de fenotipo mixto (2%). Entre los pacientes incluidos, el 67,6 por ciento tenía reordenamientos de KMT2A, el 20,6% tenía mutaciones en NPM1 y el 11,8 por ciento tenía otros genotipos.

 

Los pacientes recibieron un pretratamiento intensivo con una mediana de 4 líneas de terapia anteriores y el 46% tuvo un trasplante alogénico de células madre previo. La mediana de duración de la respuesta fue ligeramente superior a los 9 meses y la mediana de supervivencia global fue de siete meses. Doce pacientes se sometieron a un alotrasplante de células madre tras la respuesta a revumenib.

 

HABRÁ MÁS ENSAYOS DE ESTE TIPO

 

"Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda. Espero datos adicionales de este y futuros ensayos para informar la oportunidad potencial de ofrecer este tratamiento específico a más pacientes", ha enfatizado el experto. 

 

La inscripción para la cohorte de fase II del ensayo está en curso. Los ensayos futuros de revumenib probarán combinaciones con otros agentes en varios entornos, incluidas leucemias recién diagnosticadas, enfermedad recidivante o refractaria y terapia de mantenimiento, para leucemias con reordenamiento KMT2Ao mutación NPM1 y otras leucemias susceptibles a la inhibición de menina.

 

ESPECIALMENTE CRUEL CON LOS MÁS JÓVENES

 

La leucemia es la forma de cancer más frecuente en la infancia, ya que 1 de cada 3 casos de niños y niñas con cáncer son de leucemia.

 

Según los datos más recientes de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), en 2022 se diagnosticaron más de 6.000 nuevos casos en España. Más de 3.300 personas que sufrían esta enfermedad murieron el año pasado.

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