La ONCE y el Vall d'Hebron Investigación trabajan en una nueva terapia para tratar la retinosis pigmentaria
La ONCE colabora con Vall d'Hebron Investigación en un proyecto liderado por el profesor José García Arumí, jefe del Servicio de Oftalmología del Hospital Universitari Vall d'Hebron, y la doctora Anna Duarri, IP del grupo de investigación en Oftalmología, que tiene como objetivo desarrollar una nueva terapia génica para tratar la retinosis pigmentaria causada por el gen EYS.
Servicio de Oftalmología del Hospital Universitari Vall d'Hebron - @ONCE
La actividad de investigación clínica y básica del grupo de investigación en Oftalmología del Vall d'Hebron Investigación está dedicada a encontrar nuevos tratamientos para la ceguera mediante el desarrollo de nuevas terapias avanzadas para enfermedades degenerativas de la retina, como la retinosis pigmentaria.
LA RETINOSIS PIGMENTARIA, LA PRINCIPAL CAUSA DE CEGUESA
La retinosis pigmentaria y otras distrofias de retina hereditarias son la principal causa de ceguera en los países desarrollados con enorme impacto médico, personal y socioeconómico. La pérdida dramática de células de la retina o su función provoca deficiencias visuales y, por desgracia, no existe ningún tratamiento efectivo.
El proyecto EYeStherapy tiene como objetivo prioritario encontrar nuevas terapias para curar la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el gen EYS, que provoca ceguera irreversible en pacientes jóvenes y representan el 15,9% de los casos de retinosis pigmentaria en una población española.
El proyecto pretende suplir el gen EYS sano mediante terapia génica con vectores duales híbridos en células madre de pacientes y mediante organoides de retina derivados de éstos verificar la reversión del fenotipo patológico. La terapia génica también se probará en modelos animales, para garantizar su seguridad y eficacia para futuros ensayos clínicos.
Los resultados del proyecto sobre los aspectos genéticos, clínicos y biológicos de la deficiencia de EYS beneficiarán a los pacientes y sus familias, así como a médicos e investigadores. El enfoque terapéutico genético desarrollado en este proyecto tendrá también un impacto en la aceleración de las terapias de retinosis pigmentaria al transmitir los resultados de la investigación preclínica a la clínica.
LA ONCE, CON LA INVESTIGACIÓN
La ONCE cumple su misión social a través de acciones que favorecen la autonomía personal, la plena inclusión social y la defensa de los derechos de las personas ciegas y con discapacidad visual grave.
Entre estas acciones destaca el compromiso por impulsar la I+D+i en materia de ceguera y deficiencia visual, mediante su colaboración en proyectos de investigación relacionados con aquellas patologías oftalmológicas que con mayor frecuencia son causa de ceguera total o parcial. Así, su programa de “Ayudas a la Investigación en Visión” apoya y estimula el conocimiento científico más avanzado e innovador en la prevención de la ceguera y el desarrollo de terapias efectivas para quienes tienen o pueden desarrollar graves problemas de visión.
Es una forma más de devolver a la sociedad la inversión solidaria que miles de ciudadanos realizan cada día con la compra de los diferentes productos de loterías responsables de la ONCE.
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