La Comisión Europea estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades catalogadas como raras, pese a ello, el 50% de las personas han sufrido retraso en el diagnóstico.
El objetivo de los medicamentos es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes.
Organizaciones de pacientes, profesionales e industria han elaborado un documento con el fin de alcanzar compromisos y soluciones contra estas enfermedades | Hoy se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras.
El resposable del área del medicamento del Institut Catalá de Salut, reconoce que en España se pierden oportunidades por la falta de coordinación, transparencia y objetivos comunes.
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha hecho públicos estos datos con motivo de Día Mundial de las Patologías Poco Frecuentes, que también ha asegurado que la investigación es muy difícil.
