Así es el revolucionario tratamiento que ha permitido que una joven enferma de ELA pueda volver a caminar

Una joven que no podía caminar ni respirar por sí misma debido a una forma genética poco común de esclerosis lateral amiotrófica (ELA-FUS) ha logrado recuperar sus funciones gracias a un tratamiento experimental llamado ulefnersen.

El avance, liderado por científicos del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia y publicado en la revista The Lancet, ha sido probado en 25 pacientes. De ellos, 12 forman parte del estudio clínico, y en dos casos los resultados han sido especialmente prometedores y sin precedentes.

¿Freno para la ELA?

El estudio se centra en una forma de ELA causada por una mutación en el gen FUS, y es fruto de años de investigación del neurólogo Neil Shneider, quien lidera el proyecto en Columbia. Según explica el propio Shneider, “cuando evaluamos nuevos tratamientos para la ELA, no solemos esperar mejoras clínicas significativas. Pero en este caso, lo que hemos observado es una recuperación funcional nunca vista antes. Es algo sorprendente y muy alentador, tanto para los investigadores como para los propios pacientes".

Uno de los casos más destacados es el de una joven que, desde finales de 2020, ha estado recibiendo inyecciones de ulefnersen (antes conocido como jacifusen). Gracias al tratamiento, ha recuperado la capacidad de caminar sin asistencia y de respirar sin necesidad de un respirador, habilidades que había perdido por completo. Además, se ha convertido en la paciente con mayor esperanza de vida conocida para esta variante juvenil de ELA-FUS.